Thuốc nhỏ mũi nano mới tiêu diệt khối u não trên chuột: Bước tiến lớn trong điều trị ung thư não

Các nhà khoa học từ Trường Y thuộc Đại học Washington (WashU Medicine) vừa công bố một phương pháp điều trị hoàn toàn mới dành cho glioblastoma – loại u não ác tính nguy hiểm nhất hiện nay. Bằng cách sử dụng liệu pháp nano dạng thuốc nhỏ mũi, nhóm nghiên cứu đã kích hoạt hệ miễn dịch ngay bên trong não và loại bỏ hoàn toàn các khối u ở chuột thí nghiệm. Công trình này được đăng tải trên tạp chí PNAS tháng 11/2025.

Bối cảnh nghiên cứu

Glioblastoma là ung thư não ác tính phổ biến nhất, gây tử vong gần như tuyệt đối trong vòng 12–18 tháng kể từ khi chẩn đoán. Dù phẫu thuật, xạ trị và hóa trị đã có nhiều cải tiến, tỉ lệ sống vẫn rất thấp. Một trong những rào cản lớn nhất nằm ở việc vận chuyển thuốc vào não do hàng rào máu–não ngăn phần lớn dược chất đi vào.

Trong khi đó, các nghiên cứu gần đây cho thấy điều trị bằng miễn dịch có thể đem lại lợi ích rõ rệt nếu có thể kích hoạt phản ứng miễn dịch mạnh mẽ ngay trong khối u. Tuy nhiên, hầu hết các phương pháp nhắm vào miễn dịch hiện nay đòi hỏi phải tiêm trực tiếp vào khối u não – thủ thuật xâm lấn, rủi ro cao và khó lặp lại.

Điều này khiến việc tìm ra giải pháp không xâm lấn, hiệu quả và có khả năng nhắm đúng đích trở thành mục tiêu cấp thiết của khoa học ung thư.

Phương pháp mới: nanodrops đi đường mũi đến não

Các nhà nghiên cứu đã phát triển một dạng liệu pháp nano được thiết kế đặc biệt, gọi là spherical nucleic acids (SNAs), với lõi vàng kích thước siêu nhỏ và lớp DNA bao quanh. DNA trên bề mặt hạt nano này có khả năng kích hoạt STING pathway – một con đường miễn dịch mạnh mẽ giúp hệ miễn dịch nhận diện và tấn công tế bào ung thư.

Thay vì tiêm vào não, nhóm nghiên cứu đã chọn đưa thuốc qua đường nhỏ mũi, dựa trên cấu trúc giải phẫu cho phép thuốc đi theo dây thần kinh vào thẳng não mà không cần phẫu thuật.

Đây là lần đầu tiên một liệu pháp nano dạng nhỏ mũi có khả năng kích hoạt miễn dịch chống lại khối u não được ghi nhận.

Kết quả vượt trội trên mô hình chuột

Ở chuột mắc glioblastoma, liều nanodrops nhỏ mũi đã tạo ra nhiều tác dụng quan trọng:

thuốc di chuyển từ khoang mũi vào não theo đường thần kinh

kích hoạt mạnh mẽ STING pathway trong tế bào miễn dịch tại khối u

tăng sự thâm nhập của tế bào miễn dịch vào vùng u

giảm hoạt tính ức chế miễn dịch của tế bào ung thư

Khi kết hợp với thuốc tăng hoạt tính tế bào T, liệu pháp này:

loại bỏ hoàn toàn khối u

tạo miễn dịch lâu dài, ngăn tái phát

đạt hiệu quả vượt trội so với phương pháp tiêm STING trực tiếp

Đây là mức đáp ứng hiếm gặp trong các nghiên cứu ung thư não trước đây.

Ưu điểm của công nghệ này

Phương pháp nano – nhỏ mũi đang thu hút sự chú ý bởi các lợi điểm:

không xâm lấn

không yêu cầu phẫu thuật mở sọ

truyền thuốc nhiều lần dễ dàng

tránh tổn thương mô não

ít lan ra toàn thân

hạn chế tác dụng phụ

Điều này mở ra khả năng áp dụng lâm sàng thực tế hơn so với các phương pháp hiện hành.

Tiềm năng lâm sàng trong tương lai

Các nhà nghiên cứu nhấn mạnh rằng kích hoạt STING đơn thuần chưa đủ để điều trị dứt điểm glioblastoma. Do đó, nhóm đang phát triển các phiên bản nano thế hệ mới với khả năng:

chở nhiều thuốc miễn dịch cùng lúc

nhắm chính xác nhiều mục tiêu miễn dịch khác nhau

thay đổi vi môi trường khối u một cách chủ động

Nếu thành công, nanodrops có thể trở thành nền tảng điều trị mới không chỉ cho ung thư não mà còn cho các khối u kháng miễn dịch khác.

Kết luận

Liệu pháp nano dạng nhỏ mũi kích hoạt miễn dịch trong não đã tiêu diệt hoàn toàn khối u glioblastoma trên chuột và tạo miễn dịch chống tái phát. Phát hiện này mở ra hướng điều trị an toàn, không xâm lấn và đầy tiềm năng cho một trong những dạng ung thư khó trị nhất.

 

Nguồn :

1. Akanksha S. Mahajan, Corey Dussold, Seunghyun Kim, Rachel Jarvis, Lisa A. Hurley, Serena Tommasini-Ghelfi, Jungsoo Park, Connor M. Forsyth, Bin Zhang, Jason Miska, Amy B. Heimberger, Chad A. Mirkin, Alexander H. Stegh. cGAS-agonistic spherical nucleic acids reprogram the glioblastoma immune microenvironment and promote antitumor immunity. Proceedings of the National Academy of Sciences, 2025; 122 (45) DOI: 10.1073/pnas.2409557122