Thuốc uống mới giúp giảm 60% cholesterol LDL trong thử nghiệm lớn

Bối cảnh nghiên cứu

Cholesterol lipoprotein tỷ trọng thấp (LDL), thường được gọi là “cholesterol xấu”, là một trong những yếu tố nguy cơ chính dẫn đến bệnh tim mạch. Sự tích tụ LDL trong thành mạch gây xơ vữa động mạch, từ đó làm tăng nguy cơ nhồi máu cơ tim và đột quỵ.

Trong nhiều thập kỷ, statin là phương pháp điều trị tiêu chuẩn nhằm giảm LDL cholesterol. Tuy nhiên, một tỷ lệ lớn bệnh nhân vẫn không đạt được mức LDL mục tiêu, ngay cả khi sử dụng liều cao. Các liệu pháp mới như thuốc ức chế PCSK9 dạng tiêm đã cho hiệu quả cao, nhưng việc phải tiêm định kỳ khiến khả năng tiếp cận bị hạn chế.

Trong bối cảnh đó, một nghiên cứu mới công bố trên The New England Journal of Medicine đã đánh giá hiệu quả của enlicitide – một loại thuốc uống mới có cơ chế tác động tương tự các liệu pháp tiên tiến hiện nay .

Quá trình và phương pháp nghiên cứu

Nghiên cứu là thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 với 2.909 người tham gia, bao gồm những bệnh nhân đã mắc bệnh tim mạch xơ vữa hoặc có nguy cơ cao.

Phần lớn người tham gia đã sử dụng statin trước đó nhưng vẫn có mức LDL trung bình khoảng 96 mg/dL, cao hơn mức khuyến nghị. Người tham gia được chia thành hai nhóm:

• Nhóm sử dụng enlicitide (thuốc uống hàng ngày)
• Nhóm dùng giả dược (placebo)

Thời gian theo dõi kéo dài 24 tuần, với một số chỉ số được tiếp tục đánh giá đến 1 năm để xác định hiệu quả duy trì.

Kết quả nghiên cứu

Kết quả cho thấy enlicitide giúp giảm LDL cholesterol khoảng 60% so với nhóm giả dược. Đây là mức giảm tương đương với các thuốc tiêm ức chế PCSK9 hiện có.

Ngoài LDL, thuốc còn cải thiện nhiều chỉ số liên quan đến nguy cơ tim mạch, bao gồm:

• Non-HDL cholesterol
• Apolipoprotein B
• Lipoprotein(a)

Hiệu quả này được duy trì ổn định trong suốt thời gian theo dõi, cho thấy khả năng kiểm soát cholesterol lâu dài.

Phân tích và thảo luận

Enlicitide hoạt động bằng cách tác động vào protein PCSK9 – một yếu tố làm giảm khả năng loại bỏ LDL khỏi máu của gan. Khi ức chế PCSK9, số lượng thụ thể LDL trên tế bào gan tăng lên, từ đó giúp cơ thể loại bỏ cholesterol hiệu quả hơn.

Điểm khác biệt quan trọng của enlicitide so với các thuốc trước đây là dạng dùng đường uống. Điều này có thể giúp cải thiện đáng kể mức độ tuân thủ điều trị, đặc biệt ở những bệnh nhân e ngại tiêm hoặc gặp khó khăn trong việc tiếp cận dịch vụ y tế.

Tuy nhiên, cần lưu ý rằng việc giảm LDL cholesterol là một chỉ số trung gian. Các nghiên cứu tiếp theo đang được tiến hành để xác định liệu việc giảm này có thực sự giúp giảm tỷ lệ nhồi máu cơ tim và đột quỵ trong thực tế hay không.

Cảnh báo và lưu ý y khoa

Mặc dù kết quả nghiên cứu rất tích cực, enlicitide hiện vẫn là thuốc đang trong quá trình đánh giá và chưa được sử dụng rộng rãi trong thực hành lâm sàng.

Việc sử dụng các thuốc hạ cholesterol cần được cá nhân hóa dựa trên tình trạng sức khỏe, tiền sử bệnh và chỉ định của bác sĩ. Tự ý sử dụng hoặc thay đổi phác đồ điều trị có thể gây ra những rủi ro không mong muốn.

Ngoài ra, kiểm soát cholesterol không chỉ phụ thuộc vào thuốc mà còn liên quan chặt chẽ đến chế độ ăn uống, hoạt động thể chất và lối sống.

Kết luận

Nghiên cứu mới cho thấy enlicitide – một thuốc uống tác động lên PCSK9 – có khả năng giảm LDL cholesterol tới 60%, tương đương các liệu pháp tiêm hiện đại. Đây là bước tiến quan trọng trong điều trị bệnh tim mạch, đặc biệt nếu hiệu quả được xác nhận trong các nghiên cứu dài hạn.

Trong tương lai, các liệu pháp dạng uống có thể giúp mở rộng khả năng tiếp cận điều trị và cải thiện kiểm soát cholesterol ở quy mô cộng đồng.

Nguồn

DOI: 10.1056/NEJMoa2511002