Trung Quốc mở ra hướng mới điều trị suy gan bằng gan lợn chỉnh sửa gen

Lần đầu tiên, các nhà khoa học Trung Quốc đã cứu sống một bệnh nhân suy gan cấp tính bằng cách sử dụng gan lợn đã được chỉnh sửa gen hoạt động bên ngoài cơ thể người, tạm thời thay thế các chức năng sống còn của gan. Đột phá này được đánh giá là bước tiến quan trọng trong y học hiện đại, mở ra hy vọng kéo dài sự sống cho hàng nghìn bệnh nhân nguy kịch đang chờ ghép gan hoặc có khả năng hồi phục tự nhiên.

Khác biệt căn bản với ghép tạng truyền thống

Theo trang tin Sixth Tone, ca can thiệp được thực hiện tại Xijing Hospital – bệnh viện trực thuộc Đại học Y khoa Không quân, đặt tại thành phố Tây An (Trung Quốc). Đây là một phần của thử nghiệm lâm sàng về hỗ trợ gan ngoài cơ thể, lĩnh vực được xem là “vùng đệm sinh học” giữa điều trị nội khoa và ghép gan.

Khác với các ca ghép tạng động vật trước đây – vốn tập trung vào việc cấy trực tiếp nội tạng lợn vào cơ thể người – phương pháp mới không đưa gan lợn vào cơ thể bệnh nhân. Thay vào đó, gan được đặt bên ngoài và kết nối với hệ tuần hoàn người thông qua một thiết bị tuần hoàn đặc biệt, cho phép máu bệnh nhân đi qua gan lợn để thực hiện các chức năng sinh học quan trọng.

Cách tiếp cận này giúp giảm đáng kể nguy cơ đào thải miễn dịch, vốn là rào cản lớn nhất trong lĩnh vực ghép tạng dị chủng (xenotransplantation), ngay cả khi đã ứng dụng công nghệ chỉnh sửa gen.

Gan lợn chỉnh sửa sáu gen, hoạt động như “gan tạm thời”

Gan lợn được sử dụng trong ca điều trị đã được chỉnh sửa sáu gen then chốt nhằm tăng tính tương thích sinh học với cơ thể người. Cơ quan này do công ty công nghệ sinh học ClonOrgan nuôi cấy và phát triển.

Trong khi đó, hệ thống tuần hoàn ngoài cơ thể được nghiên cứu và hoàn thiện bởi nhóm khoa học tại First Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University (tỉnh Quảng Đông). Hệ thống cho phép gan lợn đảm nhiệm các chức năng thiết yếu như giải độc, tổng hợp protein và chuyển hóa, vốn bị suy giảm nghiêm trọng ở bệnh nhân suy gan cấp.

Theo thông tin từ bệnh viện, hệ thống có thể duy trì hoạt động ổn định của gan lợn ngoài cơ thể tối đa hai tuần – khoảng thời gian được xem là “vàng” đối với bệnh nhân nguy kịch.

Hiệu quả bước đầu cho thấy tín hiệu tích cực

Trong ca thử nghiệm, gan lợn tạo ra khoảng một phần ba lượng mật so với gan người khỏe mạnh. Sau gần ba ngày can thiệp, các chỉ số chức năng gan quan trọng của bệnh nhân đã cải thiện rõ rệt. Đến thời điểm hiện tại, tình trạng sinh tồn của bệnh nhân ổn định, nhiều chỉ số sinh hóa tiến gần mức bình thường.

Người sáng lập ClonOrgan nhận định, công nghệ này có thể giúp bệnh nhân mua thêm thời gian để chờ ghép gan người, hoặc trong một số trường hợp thuận lợi, tạo điều kiện để gan tự phục hồi mà không cần can thiệp ghép tạng.

Giáo sư phẫu thuật He Xiaoshun tại Bệnh viện trực thuộc số 1 của Đại học Tôn Trung Sơn cho biết, hỗ trợ gan ngoài cơ thể không chỉ giúp ổn định bệnh nhân mà còn cải thiện đáng kể điều kiện sinh lý trước khi tiến hành ghép gan chính thức. Đặc biệt, với những ca suy gan do ngộ độc thuốc hoặc tổn thương cấp tính, phương pháp này có thể đóng vai trò quyết định trong khả năng hồi phục.

Áp lực thiếu tạng và hướng đi chiến lược của Trung Quốc

Ghép gan vẫn là phương pháp điều trị cuối cùng cho bệnh nhân suy gan giai đoạn cuối. Tuy nhiên, tình trạng thiếu hụt nguồn tạng hiến đang là bài toán nan giải. Riêng năm 2024, Trung Quốc ghi nhận hơn 25.000 bệnh nhân chờ ghép gan, trong khi chỉ khoảng 7.200 ca ghép được thực hiện.

Trước thực tế đó, Trung Quốc đang đẩy mạnh nghiên cứu nội tạng động vật chỉnh sửa gen, đặc biệt là lợn – loài có cấu trúc sinh học gần với con người. Từ năm 2022, nước này đã công bố nhiều tiến bộ trong ghép thử nghiệm tim, thận và gan lợn vào cơ thể người. Ca hỗ trợ gan ngoài cơ thể lần này được kỳ vọng sẽ trở thành mắt xích quan trọng, giúp thu hẹp khoảng cách giữa nhu cầu điều trị và khả năng đáp ứng của y học trong tương lai gần.