Cấy tế bào gốc tạo dopamine điều trị Parkinson

ột thử nghiệm lâm sàng mới đang kiểm tra liệu các tế bào gốc được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm có thể giúp não khôi phục khả năng sản xuất dopamine ở bệnh nhân Parkinson hay không. Phương pháp này có thể mở ra hướng điều trị hoàn toàn mới cho căn bệnh thần kinh tiến triển này.

Nghiên cứu được thực hiện bởi các nhà khoa học tại University of Southern California thông qua hệ thống Keck Medicine of USC.

Parkinson và vai trò của dopamine

Bệnh Parkinson là một rối loạn thần kinh mạn tính khiến các tế bào thần kinh sản xuất dopamine trong não dần dần bị phá hủy.

Dopamine là chất dẫn truyền thần kinh quan trọng giúp:

Điều khiển vận động

Điều chỉnh tâm trạng

Hỗ trợ trí nhớ và động lực

Khi các tế bào tạo dopamine chết dần, não mất khả năng kiểm soát chuyển động, dẫn đến các triệu chứng điển hình của Parkinson như:

Run tay

Cứng cơ

Chuyển động chậm

Khó giữ thăng bằng

Hiện nay các loại thuốc chỉ giúp giảm triệu chứng, nhưng chưa có phương pháp nào được chứng minh có thể làm chậm hoặc đảo ngược tiến triển của bệnh.

Cấy tế bào gốc để khôi phục dopamine

Trong thử nghiệm lâm sàng mới, các bác sĩ đang cấy các tế bào gốc được thiết kế đặc biệt vào não bệnh nhân.

Những tế bào này được tạo ra từ Induced pluripotent stem cells.

iPSC là loại tế bào gốc được tạo ra bằng cách:

Lấy tế bào trưởng thành từ cơ thể (như tế bào da hoặc máu)

Tái lập trình chúng về trạng thái giống tế bào gốc

Biến chúng thành các loại tế bào khác, bao gồm neuron sản xuất dopamine

Các nhà nghiên cứu hy vọng rằng những tế bào này có thể thay thế các neuron bị mất trong não bệnh nhân Parkinson.

Quy trình cấy tế bào vào não

Trong quá trình điều trị, các bác sĩ phẫu thuật tạo một lỗ nhỏ trên hộp sọ để tiếp cận não.

Sau đó, dưới hướng dẫn của chụp cộng hưởng từ, họ đưa tế bào gốc vào vùng Basal ganglia, khu vực chịu trách nhiệm điều phối chuyển động.

Nếu các tế bào cấy ghép phát triển thành công và bắt đầu sản xuất dopamine, chúng có thể giúp cải thiện chức năng vận động của bệnh nhân.

Theo dõi sau điều trị

Sau phẫu thuật, bệnh nhân sẽ được theo dõi chặt chẽ trong vòng 12 đến 15 tháng để đánh giá:

Mức cải thiện triệu chứng

Khả năng vận động

Các tác dụng phụ tiềm tàng

Các nhà nghiên cứu cũng sẽ theo dõi bệnh nhân trong tối đa 5 năm để đánh giá hiệu quả lâu dài của phương pháp.

Quy mô thử nghiệm lâm sàng

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu này được triển khai tại ba trung tâm ở Hoa Kỳ.

Nghiên cứu bao gồm 12 bệnh nhân Parkinson ở mức độ trung bình đến nặng.

Liệu pháp tế bào gốc trong nghiên cứu, gọi là RNDP-001, được phát triển bởi Kenai Therapeutics.

Thử nghiệm đã được U.S. Food and Drug Administration cấp trạng thái Fast Track, cho phép quá trình nghiên cứu và đánh giá được tiến hành nhanh hơn.

Ý nghĩa của nghiên cứu

Nếu phương pháp này thành công, nó có thể đánh dấu một bước tiến lớn trong điều trị Parkinson.

Thay vì chỉ kiểm soát triệu chứng, liệu pháp tế bào gốc có thể:

Khôi phục nguồn dopamine trong não

Cải thiện chức năng vận động

Làm chậm tiến triển của bệnh

Dù vẫn cần thêm nhiều nghiên cứu, thử nghiệm này cho thấy tiềm năng của y học tái tạo trong điều trị các bệnh thần kinh.

Kết luận

Thử nghiệm cấy tế bào gốc tạo dopamine vào não bệnh nhân Parkinson đại diện cho một hướng tiếp cận mới trong điều trị bệnh thần kinh.

Bằng cách thay thế các tế bào thần kinh đã mất, phương pháp này có thể giúp khôi phục chức năng vận động và cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân trong tương lai.

Nguồn

University of Southern California – Health Sciences